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    自体脐带血, 大有“用武之地”

    所属类别:围产期造血干细胞储存 点击次数:395次 发布时间:2019-06-27

     

     

    脐带血作为宝贵的生命资源,在很多重大疾病的治疗中发挥了重要作用,治疗效果也得到了临床的肯定,更为患者带来重生的希望。

     

    2018年12月,一位8岁再生障碍性贫血患儿接受了自体脐带血移植,这份在患儿出生时储存的脐带血成为了挽救其生命的关键。同时这也是湖南首次利用自体脐血移植治疗再生障碍性贫血。

     

    自体脐带血成为治疗的关键

    2018年11月,细心的妈妈梅女士发现女儿妍妍(化名)眼睛周围出现了一些红色的出血点,接着又开始出现类似感冒的症状。于是便带着孩子前往医院就诊,经过医院检查后,妍妍被确诊为再生障碍性贫血,造血功能衰竭,需进行造血干细胞移植。

     

    医院血液科医护人员和梅女士沟通时,得知妍妍出生时储存了脐带血,并了解到患者的脐带血完全符合移植标准,医生当即决定为妍妍采取自体脐带血造血干细胞移植。12月22日,随着脐血缓缓输入妍妍体内,一个可爱的生命得到了挽救。

     

     

    医生介绍,再生障碍性贫血,实际上是由于环境、病毒或者药物等不确定因素造成的造血功能衰竭,一般治疗方法是使用免疫抑制剂配合造血干细胞移植进行治疗。而脐带血有免疫原性低、对配型要求低、取用方便等优势。此外,使用自体脐血移植因为是用自己的细胞,不存在移植物抗宿主病,优势更多。

     

     “孩子是不幸的,患上了再生障碍性贫血这种疾病;她也是幸运的,因为保存了自体脐血。”医生表示,储存脐血对人人都有意义,像妍妍这种情况就可以用上。脐血保存对临床应用来说是有需求,也是有意义的。

     

    自体脐带血大有“用武之地”


     

    北京京都儿童医院副院长孙媛教授针对自体脐带血表示,它的移植安全性更高,不存在相斥及GVHD的风险;移植后大部分病例不需免疫抑制剂,免疫重建会更快;先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染;更经济,节省费用;没有植入失败,细胞数不是植活障碍;合并症、副作用少并且能够治愈疾病。

     

    同时,脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗病毒的作用,对于早期的移植后的免疫重建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。

     

     

    目前,国际脐带血移植治疗病种包括各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、原发性免疫缺陷病等上百种疾病。

     

    脐带血治疗儿童罕见病有突出优势,如原发性免疫缺陷病PID(包括严重联合免疫缺陷病SCID、湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征WAS、慢性肉芽肿病CGD)、遗传代谢病(包括粘多糖病MPS、X-连锁肾上腺脑白质营养不良X-ALD)、早发型炎症性肠病VEO-IBD和遗传性骨髓衰竭综合征IBMFS(包括范可尼贫血FA、先天性角化不良DC)等。在这些遗传性疾病,尤其是酶代谢缺乏性疾病,脐带血突显更多的优势。


    造血干细胞适应症包括:

     

    参考《造血干细胞移植技术管理规范》

     

    世界首例脐带血移植专家、脐带血应用领域先驱Joanne Kurtzberg教授在2018年6月举行的第六届中国脐带血大会上介绍了脐带血治疗自闭症和脑瘫的前沿研究。其研究结果显示,自体脐带血治疗这类疾病是安全的,而且对患儿有明显的疗效。Joanne Kurtzberg教授表示,脐带血在神经功能方面有多种效应,他们将会进行更多的研究以阐明脐带血治疗神经功能损伤的机理,来扩大脐带血的临床适应症。


     

    自体脐带血治疗脑瘫

     

    深圳的一位7个月大的脑瘫患儿乐乐(化名)在进行了自体脐带血移植之后,肌张力有所缓解,大运动发育有明显进步,效果非常良好。经过医生的初步评估,“患儿跟之前相比,身体的紧张感有明显的缓解,而且拉起和跟随的动作也有了进步,相信会有更大的改善。”妈妈黄女士也反馈,乐乐在输了脐血之后,在诸多方面有更好的变化,一家人对脐血的治疗效果充满信心。

     

    病例分享

     

    患者:女

    年龄:5岁零8个月
    体重:15kg
    诊断:舒-戴二氏综合征(反复感染伴贫血、腹泻、发育不良5年余……)
    治疗:经过7/10的脐带血造血干细胞移植后3年,血液学持续完全缓解,血常规正常,停用免疫抑制剂,无GVHD表现。
     
    患者:男
    年龄:1岁半体重:5kg
    诊断:早发型炎症性肠病(出生后反复腹泻、感染,营养不良、皮下脂肪基本缺失……)
    治疗:经过7/10脐带血造血干细胞移植,移植后恢复情况良好,出仓时肠道及身体营养状态明显恢复,移植后2年,情况一直非常好。
     
    患者:女
    年龄:3岁
    诊断:极重型再生障碍性贫血(肛周感染、牙周感染、肺部感染、泌尿系统感染、持续发热……)


    治疗:在患者家长找到孙媛教授之前,孩子已经处于无药可医的状态,家长唯一的心愿是将孩子出生时储存的脐带血回输给孩子。孙教授在了解孩子的病情后同意给孩子回输这份自体脐带血,随着白细胞和血小板在患者体内植活,各种感染被迅速控制,后期恢复情况非常好。7年过去了,当年的小患者长成了一个健康阳光的小姑娘,生活和学习没有受到任何影响。


     

    在国内,干细胞的临床研究发展迅速,也使得新生儿干细胞存储成为了一种新的科学选择。家庭储存新生儿干细胞可为一家人提供保障,为未来医学提供一种新的可能。相信在不久的将来,随着科学技术和临床科研的不断突破,小小的干细胞将会给人类健康带来巨大的福祉。

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